CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 ist die bedeutendste biotechnologische Innovation des 21. Jahrhunderts und hat das Potenzial, Szenarien wahr werden zu lassen, die bislang der Science Fiction vorbehalten waren. Die Technologie ermöglicht es, DNA an nahezu beliebiger Stelle zu schneiden und zu verändern, mit einer Präzision und Einfachheit, die ältere Methoden bei weitem übertrifft.

CRISPR steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats und beschreibt ein natürliches Immunsystem von Bakterien, das virale DNA erkennt und zerstört. Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier erkannten, dass dieses System als programmierbares Werkzeug genutzt werden kann. 2020 erhielten sie dafür den Nobelpreis für Chemie.

Die Implikationen sind enorm. In der Medizin ermöglicht CRISPR die Behandlung genetischer Krankheiten wie Sichelzellanämie, Mukoviszidose und bestimmter Krebsarten. In der Landwirtschaft können Pflanzen resistenter gegen Dürre oder Schädlinge gemacht werden. In der Grundlagenforschung beschleunigt CRISPR das Verständnis von Genfunktionen um Größenordnungen.

Die ethischen Fragen sind ebenso groß. 2018 verkündete der chinesische Wissenschaftler He Jiankui, dass er die ersten CRISPR-editierten Babys geschaffen hatte. Die internationale Wissenschaftscommunity reagierte mit Empörung. Die Grenze zwischen Therapie und Enhancement, zwischen Heilung und Designer-Baby, ist fließend.

Für die Science Fiction ist CRISPR ein Katalysator. Biopunk-Szenarien wirken plötzlich nicht mehr wie ferne Zukunft, sondern wie die nächste Schlagzeile. Andrew Niccols Gattaca (1997) und Margaret Atwoods Oryx and Crake erzählen Geschichten, die durch CRISPR an Dringlichkeit gewonnen haben. Die Frage ist nicht mehr ob, sondern wann und von wem.

Die klinische Anwendung hat inzwischen einen Meilenstein erreicht: Am 8. Dezember 2023 genehmigte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit Casgevy (exagamglogene autotemcel) die erste CRISPR-basierte Gentherapie überhaupt, entwickelt von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics zur Behandlung der Sichelzellanämie. Für die geschätzt 16.000 infrage kommenden Patienten in den USA bedeutet das eine einmalige Behandlung mit dem Potenzial einer funktionellen Heilung.

Parallel dazu hat sich die Technologie selbst weiterentwickelt. David Liu und sein Team am Broad Institute entwickelten 2016 das Base Editing und 2019 das Prime Editing, zwei Verfahren, die einzelne DNA-Buchstaben präzise austauschen können, ohne den für CRISPR-Cas9 typischen Doppelstrangbruch zu erzeugen. Das senkt das Risiko unerwünschter Nebeneffekte erheblich und hat bereits zu ersten Behandlungen von Patienten in klinischen Studien geführt.